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Fortschritte in der Stammzell-Forschung - Translation in therapeutische Ansätze der Pharma-Industrie

PD Dr. Jutta Heim, Novartis Pharma AG

Viele schwerwiegende Erkrankungen des Menschen, insbesondere diejenigen mit einer genetischen Komponente, sind durch Funktions-Verlust einzelner Proteine, von Zellen oder sogar Organen gekennzeichnet. Parkinson, Zystische Fibrose, bestimmte Krebserkrankungen wie Li-Fraumeni Syndrom, juveniler Diabetes, die Mehrzahl der angeborenen Stoffwechselerkrankungen und viele weitere Krankheiten, könnten theoretisch durch Wiederherstellung der defekten zellulären Aktivität geheilt oder mindestens deutlich in der Schwere des Erscheinungsbilds verbessert werden. Leider stehen nach heutigem Kenntnisstand nur wenige niedermolekulare Wirkstoffe zur Verfügung, die in der Lage sind, solche Defekte zu korrigieren.

Neben gezielter Gentherapie hat gerade die Zelltherapie das Potential, sich in der Behandlung all dieser Krankheiten als vielversprechende Alternative der Zukunft zu etablieren. Während klassische Zelltherapie in Form von z.B. Knochenmark-Transplantationen bereits seit Jahrzehnten erfolgreich praktiziert wird, ist die Verwendung von Vorläufer- oder von Stamm-Zellen für therapeutische Zwecke ein noch sehr junger Wissenschaftszweig. Erst in den letzten 2 Jahren wurden aus Embryonen humane pluripotente Stammzellen isoliert, die vollständig undifferenziert sind und das Potential haben, sich in Endoderm, Ektoderm und Mesoderm-Zellen zu differenzieren.

Interessanterweise gelang es auch, adulte Stammzellen aus verschiedenen Geweben zu isolieren, wie z.B. dem Gehirn, der Retina, Pankreas oder Muskeln, die vermehrt werden konnten und Linien-spezifisch in der Lage waren, das entsprechende Gewebe zu regenerieren. Während embryonale Stammzellen aufgrund ihrer Pluripotenz theoretisch das grösste Potential für therapeutische Anwendungen bieten, stehen ihrem Einsatz in klinischen Studien jedoch noch die Bewältigung gröserer wissenschaftlicher, aber auch legaler und ethischer Hürden im Wege. Adulte Stammzellen könnten sich durchaus als ernstzunehmende Alternative profilieren und sind gegenwärtig weiter fortgeschritten. Blut-Vorläuferzellen, mesenchymale Stammzellen und das bereits für den Markt zugelassene Hautäquivalent ApligrafTM sollen hierzu beispielhaft aus der Novartis Zelltherapie-Forschung vorgestellt werden. Diese Forschung erfolgt unter strikter Einhaltung der weltweiten wie auch der landesspezifischen gesetzlichen und ethischen Grundlagen.